Comment les nouveaux médicaments sont-ils créés?

Savais-tu que pour mettre au point un nouveau médicament il faut parfois que des milliers de personnes travaillent pendant des années? Tu n’y avais peut-être jamais pensé, mais les médicaments rangés dans l’armoire à pharmacie de ta salle de bain ont tous été testés avec beaucoup de soin. Des équipes de scientifiques, de médecins, d’infirmiers et infirmières et de participants et participantes à la recherche travaillent ensemble pour s’assurer que les médicaments sont efficaces et sans danger. Les essais cliniques font partie de ce processus.

L’équipe de Parlons Sciences a rencontré Jane McBride et Shurjeel Choudhri pour se renseigner sur les essais cliniques et le travail lié aux médicaments. Jane et Shurjeel travaillent pour la société Bayer, qui fabrique des produits pour l’industrie pharmaceutique, pour l’agriculture et pour la santé.

Début du développement d’un nouveau médicament

Les scientifiques et les compagnies pharmaceutiques commencent par se demander de quels médicaments les gens ont besoin. Ils décident parfois de chercher un traitement pour une maladie pour laquelle il n’existe pas encore de traitement. Ils peuvent aussi décider de travailler sur une nouvelle version d’un médicament qui existe déjà. Cette nouvelle version sera peut-être plus efficace ou aura moins d’effets secondaires. Ils travaillent aussi parfois avec des experts et expertes en statistique pour prédire les médicaments dont les gens auront besoin un jour. Comme les gens vivent de plus en plus longtemps, nous avons besoin de médicaments pour traiter les maladies qui surviennent à un âge avancé.

Le savais-tu?

Les résultats déclarés par les patients sont un élément important du développement de nouveaux médicaments. Les personnes qui organisent les essais cliniques interrogent les patients et patientes pour savoir ce qui pourrait améliorer leur qualité de vie. Par exemple, une personne atteinte d’une maladie pulmonaire pourrait vouloir un médicament qui lui permettrait de marcher plus longtemps. C’est important, parce que si ce médicament existait, elle serait capable de faire les choses qu’elle aime.

Comment les médicaments sont-ils testés?

Les nouveaux médicaments ne sont pas mis au point de la même façon que les autres produits. Il faut en effet s’assurer qu’ils ne sont pas un danger pour la vie et la santé des gens qui les utiliseront. Les scientifiques suivent donc un processus rigoureux pour tester le fruit de leur travail. La plupart des médicaments testés sont écartés parce qu’ils se révèlent peu efficaces ou trop dangereux.

Shurjeel explique : « Sur les 3000 à 5000 molécules avec lesquelles nous commençons nos recherches, nous n’obtenons habituellement qu’un seul médicament. Le taux d’échec est donc très élevé. »

Les essais cliniques constituent la plus longue partie du processus de contrôle. C’est à ce moment-là que les scientifiques testent les nouveaux médicaments sur des personnes qui participent à la recherche.

Sécurité des essais cliniques

Avant de commencer un essai clinique, les scientifiques doivent rédiger un protocole de recherche. Ce document explique comment l’équipe prévoit réaliser chaque étape de l’essai. Le protocole explique en détail le but et la méthode de l’essai. Il donne des précisions sur le type de personnes qui participeront aux essais, le calendrier des essais, la procédure suivie et les médicaments pour les patients et patientes qui participeront. L’aspect le plus important de ce protocole est qu’il précise le nombre de participants/participantes nécessaire et pourquoi. Il explique également de quelle façon l’équipe assurera la sécurité de ces participants et participantes.

Le savais-tu?

Tous les médicaments ont des risques et des avantages. Certains médicaments peuvent causer des effets secondaires graves. Mais comme l’explique Shurjeel : « Ces effets secondaires représentent un faible risque si le médicament qui les cause permet de gérer une maladie qui peut entraîner la mort. »

Le développement d’un nouveau médicament comprend différentes phases de recherche. Dans la première phase des essais cliniques, le nouveau médicament testé est administré seulement à quelques personnes. Si les scientifiques ont la preuve que le nouveau médicament est sans danger, ils passent alors à la phase suivante. La plupart des nouveaux médicaments passent par au moins trois phases d’essais cliniques. Ces phases permettent aux scientifiques de collecter assez de données pour s’assurer que le médicament testé est sûr et efficace. Mais les différentes phases permettent également aux scientifiques de ne pas faire courir un risque trop élevé aux participants et participantes à la recherche.

Chaque personne qui souhaite participer à un essai clinique doit d’abord donner son consentement éclairé. Au cours de ce processus, des médecins ou des infirmiers/infirmières discutent de l’essai avec les patients/patientes qui se portent volontaires pour participer. Les patients et patients ont alors la chance de poser des questions. Ensuite, chaque patient/patiente signe un formulaire de consentement éclairé. Ce document explique l’objectif de l’essai clinique et les traitements utilisés durant l’essai, ainsi que les risques et les avantages possibles pour les participants/participantes. Le formulaire doit expliquer tout cela clairement pour les personnes qui n’ont pas de formation scientifique. Comme le dit Jane : « Ces documents doivent être écrits en termes simples pour que tout le monde les comprenne. »

Le savais-tu?

Les formulaires de consentement sont différents pour les enfants et jeunes de moins de 16 ans. On les nomme des formulaires d’assentiment. Au Canada, les enfants peuvent refuser de participer même si leurs parents ou tuteurs sont d’accord. Donc, les personnes de moins de 16 ans doivent aussi donner leur consentement pour participer à un essai clinique.

Le contrôle de la sécurité est une autre partie importante du protocole de recherche. Les scientifiques surveillent constamment l’évolution des essais à la recherche de signaux indiquant des effets indésirables liés au médicament. Ces incidents peuvent être toutes sortes de problèmes de santé, de symptômes ou de malaises ressentis par un patient ou une patiente pendant l’essai. Ces incidents ne sont pas toujours causés par le médicament testé ni même liés à ce médicament. Les médecins doivent signaler les incidents indésirables au promoteur de l'essai clinique et à l’organisme de réglementation qui a approuvé l’essai. Santé Canada est un organisme de réglementation.

Qui approuve les essais cliniques?

Les protocoles de recherche ne sont pas que des plans. Ils font partie du processus qui assure la sécurité des essais cliniques. Les promoteurs des essais présentent les protocoles de recherche à des groupes externes qui les examinent et qui ont le pouvoir de les approuver ou non. Santé Canada doit approuver les protocoles de recherche pour les trois premières phases des essais cliniques que les scientifiques souhaitent mener au Canada. Avant de pouvoir commencer, les essais doivent aussi être approuvés par au moins un comité d'éthique. Ces comités d’éthique relèvent d’un hôpital, d’une université ou d’un organisme du gouvernement. Leur fonction consiste à veiller à ce que les essais réalisés sur des humains protègent la santé, la dignité et les droits des participants et participantes.

Approbation des nouveaux médicaments

Un nouveau médicament doit franchir avec succès les trois premières phases des essais cliniques avant d’être approuvé. Les organismes de réglementation ne donnent leur approbation que s’ils ont la preuve évidente que les avantages d’un nouveau médicament sont plus importants que ses risques. C’est pour cette raison que les scientifiques présentent les résultats de tous les essais cliniques effectués au cours des phases 1, 2 et 3. Cela peut représenter beaucoup d’éléments de preuve! Shurjeel nous a dit ceci : « Nous avons présenté des rapports à Santé Canada qui comptaient plus d’un demi-million de pages… Ces rapports volumineux montrent la quantité de travail nécessaire pour décrire un médicament et prouver qu’il est efficace et sans danger. »

Que se passe-t-il après l’approbation d’un nouveau médicament?

Le travail des scientifiques n’est pas fini lorsqu’un nouveau médicament est approuvé. C’est en effet à ce moment-là qu’ils commencent la phase 4 des essais cliniques. Cette phase est l’une des plus importantes parce qu’elle permet aux scientifiques de comprendre comment le médicament testé agit dans des circonstances normales. Ils veulent s’assurer que le médicament donne vraiment les résultats espérés.

Les médecins, les scientifiques, les comités d’éthique et les organismes de réglementation surveillent les effets indésirables au cours des trois premières phases des essais cliniques. Shurjeel nous a expliqué ceci : « Quand nous effectuons les essais cliniques, nous administrons le médicament à un échantillon de personnes très contrôlé. Les participants et participantes choisis nous permettent de constater l’effet réel du médicament et de nous assurer qu’il a vraiment un effet. Mais dans les conditions réelles, rien n’est contrôlé : il y a toutes sortes de types de patients/patientes qui ont différentes comorbidités et maladies. Beaucoup d’entre eux prennent d’autres médicaments. Il est impossible de contrôler tout cela pendant le développement d’un médicament. »

Le savais-tu?

L’étiquette d’un médicament est bien plus documentée que les renseignements contenus sur l’étiquette collée sur le flacon ou la bouteille! Le pharmacien ou la pharmacienne remet parfois à ses clients/clientes quelques pages d’information sur un médicament prescrit. Mais ces quelques pages ne sont qu’une petite partie de l’étiquette officielle d’un médicament, laquelle peut compter entre 50 et 70 pages. Ces étiquettes sont habituellement mises à jour chaque année à mesure que de nouveaux renseignements sont découverts dans le cadre des essais de phase 4. Ces mises à jour sont ajoutées pendant toute la vie d’un médicament. Toute cette information est disponible en ligne afin que les médecins, les pharmaciens/pharmaciennes et les patients/patientes puissent prendre les meilleures décisions possibles pour leur santé.

Pour que les scientifiques puissent constater les quelques effets secondaires rares d’un médicament, celui-ci doit être pris par beaucoup de personnes. « Même le plus vaste programme de développement d’un médicament ne traitera jamais plus de 50 000 à 60 000 personnes avec le médicament en question. Si ce médicament produit un effet qui ne se manifeste que chez un patient ou une patiente sur 50 000, il sera impossible de le mettre en évidence pendant le protocole de recherche. Ces effets secondaires rares ne sont constatés que lorsque le médicament a été prescrit à des millions de personnes. »

Effets de la pandémie sur les essais cliniques

La plupart des essais cliniques durent de huit à dix ans. Les essais menés pour trouver des médicaments pour traiter la COVID-19 se déroulent beaucoup plus rapidement. Mais les scientifiques ne brûlent pas pour autant les étapes. Chaque nouveau médicament doit encore passer par toutes les phases de recherche obligatoires avant d’être approuvé. Tu trouveras ci-dessous quelques raisons qui expliquent pourquoi.

Les entreprises pharmaceutiques sont des fabricants de médicaments. Ces entreprises paient ou commanditent la plupart des essais cliniques. Et elles gagnent de l’argent en vendant leurs médicaments.

Sachant qu’elles auront beaucoup de personnes nécessitant des traitements contre la COVID-19, les entreprises pharmaceutiques dépensent beaucoup d’argent pour la recherche et les essais de médicaments. Elles peuvent engager plus de scientifiques pour s’attaquer au problème. Elles peuvent aussi fournir à leurs équipes tout l’équipement et tous les produits nécessaires pour mener leurs recherches.

Les gouvernements de tous les pays ont commandé à l’avance des vaccins et des médicaments contre la COVID-19. En temps normal, les entreprises attendent qu’un médicament soit approuvé avant de commencer à dépenser de l’argent pour préparer leurs usines et acheter les produits nécessaires pour le fabriquer en grandes quantités. Mais les précommandes permettent aux entreprises de dépenser de l’argent pour se préparer en même temps qu’elles procèdent aux essais. Ainsi, les médicaments pourront être expédiés partout dans le monde dès qu'ils sont approuvés. 

De plus, comme les risques de la COVID-19 sont connus dans le monde entier, beaucoup de gens et d’organisations considèrent que les traitements contre cette maladie sont une priorité. Santé Canada accélère la procédure pour demander l'autorisation de mener des essais cliniques pour les traitements contre la COVID. Et de nombreuses personnes du public se portent volontaires pour participer à ces essais. 

Pourquoi les essais cliniques sont-ils importants? 

Tu comprends peut-être déjà pourquoi les essais cliniques sont importants, mais Jane et Shurjeel nous ont donné quelques raisons pour lesquelles leur travail les passionne.

Jane nous a parlé d’un projet récent : « J’ai eu le privilège de travailler sur un nouveau médicament qui traite les personnes atteintes d’un type très rare de cancer. C’est très valorisant d’entendre les témoignages des patients/patientes qui racontent l’effet positif de ce médicament sur leur vie. »

Shurjeel a décrit comment les médicaments ont aidé sa famille : « Mes parents ont dans les 80 et les 90 ans. Ils prennent tous deux plusieurs médicaments, et c’est grâce à ces traitements qu’ils ont atteint cet âge avancé. »

À propos de Bayer

Bayer est une société internationale dont les principales activités sont concentrées dans les sciences de la vie, soit les soins de santé et la nutrition. Ses produits et services visent à contribuer à l’épanouissement des gens et de la planète tout en soutenant les efforts déployés pour surmonter les défis de taille que présentent la croissance et le vieillissement de la population mondiale. Bayer souscrit au principe de développement durable et de retombées positives de ses activités. En même temps, le groupe vise à accroître sa capacité bénéficiaire et à apporter de la valeur grâce à l’innovation et à l’expansion. La marque Bayer est reconnue partout dans le monde pour la fiabilité et la qualité de ses produits. Lors de l’exercice financier de 2020, le groupe comptait environ 100 000 employés et a réalisé des ventes de 41,4 milliards d’euros. Les dépenses en recherche et développement, avant effets exceptionnels, ont été de 4,9 milliards d’euros. Pour plus d’information, visitez le site officiel de Bayer.